Noi suntem Radio România, împreună de 95 de ani!

O terapie genică a restabilit auzul unor copii surzi

Reuşită care se adaugă astfel dovezilor tot mai numeroase privind eficacitatea unor astfel de tratamente.

O terapie genică a restabilit auzul unor copii surzi

Publicat: 17 Februarie 2024, 08:49

Dezvoltată de o companie din China, o terapie genică experimentală a restabilit auzul la copii cu surditate congenitală, au anunţat miercuri cercetătorii care coordonează un studiu clinic.

Reuşită care se adaugă astfel dovezilor tot mai numeroase privind eficacitatea unor astfel de tratamente, notează agenția Reuters, preluată de Agerpres.

Cinci din şase copii mici cu surditate profundă şi-au recăpătat auzul şi au înregistrat îmbunătăţiri în ceea ce priveşte recunoaşterea vorbirii la şase luni după tratamentul bazat pe terapia dezvoltată de Refreshgene Therapeutics, potrivit studiului publicat în revista medicală The Lancet.

“Rezultatele acestui studiu sunt cu adevărat remarcabile. Am văzut cum capacitatea auditivă a copiilor s-a ameliorat considerabil de la o săptămână la alta, precum şi recâştigarea capacităţii lor de a vorbi”, a declarat Zheng-Yi Chen, de la spitalul Massachusetts Eye and Ear din Boston şi Harvard Medical School, care a participat la realizarea studiului clinic.

Toţi copiii sufereau de surditate profundă cauzată de o mutaţie a genei OTOF (care codează proteina otoferlină). O stare funcţională a proteinei otoferlină este necesară pentru a transmite semnalele sonore de la ureche la creier.

Mutaţiile OTOF reprezintă între 2% şi 8% dintre cazurile de surditate congenitală, sugerează primele studii realizate în acest domeniu. Unul din fiecare 1.000 de copii născuţi în Statele Unite suferă de hipoacuzie moderată până la profundă.

În procedurile chirurgicale realizate la Eye & ENT Hospital din cadrul Universităţii Fudan din Shanghai, cercetătorii au utilizat un virus inofensiv pentru a transporta o versiune a genei umane OTOF în urechile interne ale pacienţilor.

După 26 de săptămâni, cinci dintre cei şase copii şi-au recăpătat auzul, cu îmbunătăţiri dramatice în ceea ce priveşte percepţia vorbirii şi capacitatea de a purta conversaţii, au raportat cercetătorii.

Majoritatea efectelor secundare au fost minore şi niciunul dintre ele nu a avut un impact pe termen lung, au adăugat ei.

Cercetătorii nu sunt siguri deocamdată în privinţa motivului pentru care cel de-al şaselea copil nu a răspuns la tratament. O posibilă explicaţie este că o parte a soluţiei hidrolizate ce a fost folosită în terapia genică s-a scurs din urechea internă în timpul operaţiei sau după aceasta.

Compania Refreshgene Therapeutics colaborează, de asemenea, cu OBiO Technology Shanghai la o terapie genică pentru o boală oculară, denumită degenerescenţă maculară neovasculară legată de vârstă.

Marţi, o echipă medicală separată a anunţat restabilirea auzului la un copil de 11 ani care a fost primul pacient ce a primit terapia genică OTOF dezvoltată de compania Eli Lilly.

În octombrie 2023, Regeneron Pharmaceuticals a anunţat rezultate pozitive de siguranţă şi de eficacitate la primul copil cu hipoacuzie profundă asociată cu gena OTOF care a primit o terapie bazată pe gena ce codează otoferlina.

Rezultatele actualizate ale acestor studii clinice vor fi prezentate la reuniunea de iarnă a Asociaţiei pentru Cercetare în Otorinolaringologie, care va avea loc în luna februarie.

“De la inventarea implanturilor cohleare, în urmă cu 60 de ani, nu a existat un tratament eficient pentru surzenie. Este o piatră de hotar uriaşă, care simbolizează o nouă eră în lupta împotriva tuturor tipurilor de pierdere a auzului”, a declarat Zheng-Yi Chen.

A început să funcționeze spitalul construit din donații de Asociaţia "Dăruieşte viaţă"
Sănătate 16 Aprilie 2024, 17:47

A început să funcționeze spitalul construit din donații de Asociaţia "Dăruieşte viaţă"

50 de copii sunt internaţi în noua unitate, unde grupuri multidisciplinare de medici oferă tratament în condiţii de top.

A început să funcționeze spitalul construit din donații de Asociaţia "Dăruieşte viaţă"
Fostul fotbalist englez Joe Thompson, diagnosticat pentru a treia oară cu cancer
Sănătate 13 Aprilie 2024, 14:55

Fostul fotbalist englez Joe Thompson, diagnosticat pentru a treia oară cu cancer

Ex-mijlocașul echipei Rochdale a dezăvăluit că boala s-a extins la plâmâni.

Fostul fotbalist englez Joe Thompson, diagnosticat pentru a treia oară cu cancer
Lista excepțiilor de la impozitarea concediilor medicale, extinsă
Sănătate 12 Aprilie 2024, 08:36

Lista excepțiilor de la impozitarea concediilor medicale, extinsă

Se va percepe CASS doar pentru concediile medicale în cazul bolilor obişnuite, al celor ce impun carantină şi reducerea cu...

Lista excepțiilor de la impozitarea concediilor medicale, extinsă
Spitalul Sf. Pantelimon: Ministerul Sănătății trimite Corpul de Control după ce 20 de persoane ar fi murit la ATI
Sănătate 11 Aprilie 2024, 16:55

Spitalul Sf. Pantelimon: Ministerul Sănătății trimite Corpul de Control după ce 20 de persoane ar fi murit la ATI

Un asistent medical a reclamat moartea a 20 de persoane ca urmare a administrării unui medicament.

Spitalul Sf. Pantelimon: Ministerul Sănătății trimite Corpul de Control după ce 20 de persoane ar fi murit la ATI
Peste 70.000 de români, diagnosticaţi cu boala Parkinson
Sănătate 11 Aprilie 2024, 15:00

Peste 70.000 de români, diagnosticaţi cu boala Parkinson

Afecţiunea este diagnosticată de regulă după 60-65 de ani, mai frecvent în rândul bărbaţilor, care au o probabilitate de 1,5...

Peste 70.000 de români, diagnosticaţi cu boala Parkinson
Președinta CNAS: Neasigurații vor avea aceleași drepturi ca asigurații, din 1 iulie 
Sănătate 11 Aprilie 2024, 10:02

Președinta CNAS: Neasigurații vor avea aceleași drepturi ca asigurații, din 1 iulie 

Președinta CNAS a spus că noul contract va avea o serie de modificări, dar nu unele spectaculoase.

Președinta CNAS: Neasigurații vor avea aceleași drepturi ca asigurații, din 1 iulie 
Lygia Alexandrescu, nutriționist: Dietele trebuie personalizate | VIDEO
Sănătate 10 Aprilie 2024, 20:44

Lygia Alexandrescu, nutriționist: Dietele trebuie personalizate | VIDEO

Lector universitar doctor Lygia Alexandrescu a vorbit la Radio România Actualități despre adoptarea unui program alimentar...

Lygia Alexandrescu, nutriționist: Dietele trebuie personalizate | VIDEO
96% dintre români nu fac controale de rutină la stomatolog
Sănătate 10 Aprilie 2024, 16:04

96% dintre români nu fac controale de rutină la stomatolog

Doar doi din zece români spun că au fost la un control stomatologic în ultimul an.

96% dintre români nu fac controale de rutină la stomatolog